wjunxi 发表于 2021-12-3 12:34:28

精准医疗,一条靠研发取胜的未来之路

精准医疗在医药创新领域有着著名的“双十”定律。即,一款创新药的研发成功需要耗时10年时间,花费10亿美元。  这也意味着,医药创新类似于一场“豪赌”,面临着周期长、成本高、风险大等诸多不确定因素,是一条漫长、艰辛又孤独的路,可以让人一战成名,也可能让人一无所有。尽管如此,医药创新的重要性不言而喻。  如果没有1816年法国医生勒内克将纸卷起来拴在绳上的简易听筒,人类或许不会这么早注意到心脏的跳动与疾病有关;如果没有美国生物学家格雷戈里•平克斯和1960年诞生的首款口服避孕药恩那维德,人类距离步入合理控制生育和争取女性自由的历史转折点或将耗费更长的时间。  除此之外,青霉素、咖啡、阿司匹林、天花疫苗、乙醚直至当前的Molnupiravir、Paxlovid等等,都在人类史上发挥过或者正在发挥着重大作用。需要指出的是,随着人类对疾病认识的不断深入,当前的医疗行业也在发生着重大的变化。  精准医疗时代到来  2015年1月20日,时任美国总统的奥巴马在白宫国情咨文演讲中谈到“Precision Medicine Initiative(精准医疗计划)”。此后,“精准医疗”一夕之间火遍全球。同年10月,美国国立卫生研究院(NIH)也对"精准医疗"做出定义:“精准医疗”是一个建立在了解个体基因、环境以及生活方式基础上的新兴疾病治疗和预防方法。  作为世界第一人口大国,中国同样在2015年准确抓到了精准医疗的机遇。2015年3月,科技部和国家卫计委先后召开精准医学战略专家会议,拟在2030年前,在精准医疗领域共投入600亿元,大力推进国内基因行业发展。2016年3月5日,国家发改委公布“十三五”规划纲要,“加速推动基因组学等生物技术大规模应用”也位列项目中,预示着“基因组学”被列入国家战略,标志着中国精准医学发展进入加速期。  于是,无论是中国还是海外,全球范围内,一批围绕着精准医学的医疗创新研究开发活动开始了。而与其他类别的医疗创新相比,由于精准医学的研发关键是要破译人类基因组这个“身体内的小小宇宙”,其研发也就涉及了更广的范围,因而难度更大,但也更加重要。  如果仅从狭义的疾病治疗范围上来分析,精准医疗又被称为“个性化医疗”,是以个人基因组信息为基础,结合蛋白质组、代谢组等相关内环境信息,为病人量身设计出的最佳治疗方案。其目的是达到治疗效果最大化和副作用最小化。基于此,精准医疗或许是医生为患者处置疾病的最强抓手。  而从更广义的范围上来判断,精准医疗涉及分子诊断、基因测序、细胞治疗、医疗机器人和抗体药物开发等众多领域。举例而言,诸如无创产前筛查、肿瘤诊断与个性化治疗、遗传病风险评估和辅助生殖、罕见病药物开发、生物信息学数据分析服务等等都是精准医疗可以辐射的范围。而这桩桩件件,都与全人类的健康长寿息息相关,体现了精准医疗研发活动的重要性。这一更重要、更艰辛的研发领域,毫无疑问需要更大的研发投入。
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